¿Cuál es el mejor tratamiento para la mielofibrosis?

La mielofibrosis pertenece al grupo de las neoplasias mieloproliferativas negativas del cromosoma Filadelfia junto con la policitemia vera y la trombocitemia esencial. La mielofibrosis es de novo (primaria o idiopática) o secundaria a la policitemia vera y la trombocitemia esencial. Existe una proliferación de células madre hematopoyéticas clonales que conducen a un linaje anormal de células madre mieloides con la liberación posterior de citoquinas y factores de crecimiento en la médula ósea. Esto causa cambios en el estroma, la fibrosis de la médula ósea y la hematopoyesis extramedular en órganos, como el bazo y el hígado, que conducen a manifestaciones clínicas de la enfermedad. Es una enfermedad de personas mayores con 67 años como la edad promedio de diagnóstico.

Los síntomas de la mielofibrosis se asocian con citopenias o trombocitosis, esplenomegalia y síntomas constitucionales. Estos incluyen fatiga, debilidad, fiebre, pérdida de peso, picazón, disnea, sudores nocturnos, taquicardia, dolor óseo, caquexia, saciedad temprana, dolor abdominal, diarrea, infarto esplénico y moretones con facilidad. Estos pueden empeorar la calidad de vida de los pacientes que sufren de mielofibrosis. Alrededor del 20% de los pacientes pasan a la leucemia mieloide aguda, que es la causa más frecuente de muerte. La mediana de supervivencia de los pacientes con mielofibrosis es de 3,5 a 5,5 años. La mutación JAK2 se observa en aproximadamente el 50-60% de los pacientes, la mutación del gen CALR en aproximadamente el 15-20% de los casos, la mutación MPL se observa en el 5-10% de los casos y en el 10% de los casos no se observa una mutación conocida; Por lo tanto, son referidos por triple mielofibrosis negativa. (1)

¿Cuál es el mejor tratamiento para la mielofibrosis?

No hay un tratamiento único para la mielofibrosis. Dado que la enfermedad es heterogénea con muchos síntomas de presentación y diferentes manifestaciones clínicas en diferentes pacientes. El requisito para cada paciente es diferente del otro. El tratamiento varía desde la monitorización de pacientes de bajo riesgo hasta el tratamiento agresivo y el trasplante de células madre para pacientes de mayor riesgo. La anemia se trata principalmente con transfusiones de sangre para pacientes sintomáticos. Otras opciones de tratamiento para la anemia incluyen agentes estimulantes de la eritropoyesis (darbepoetin alfa) en la anemia no dependiente de transfusión, corticosteroides, andrógenos (danazol), agentes inmunomoduladores (talidomida, lenalidomida, pomalidomida). La sobrecarga de hierro debida a las transfusiones repetidas se trata con deferasirox y deferoxamina.

Esplenomegaliase trata con agentes citorreductores tales como hidroxiurea, interferón alfa, agentes alquilantes orales (melfalán), metotrexato y ruxolitinib. La cladribina también se puede utilizar en casos refractarios de esplenomegalia. La esplenectomía es otra opción de tratamiento para la esplenomegalia refractaria, la hipertensión portal (varices), la anemia dependiente de transfusión y la caquexia. La radioterapia esplénica es otra opción para la esplenomegalia; Sin embargo, es efectivo solo de forma transitoria. Ruxolitinib es un medicamento recientemente aprobado por la FDA para el tratamiento de la esplenomegalia y se ha demostrado que es eficaz para reducir el agrandamiento del bazo. También se ha encontrado que es eficaz en el manejo de los síntomas constitucionales asociados con la enfermedad y en la mejora de la calidad de vida de los pacientes, además de mejorar la supervivencia de los pacientes con mielofibrosis. Sin embargo, La anemia y la trombocitopenia se empeoran con ruxolitinib junto con mayores posibilidades de infección. Actualmente, otro inhibidor de JAK2, el momelotinib se está probando clínicamente y ha demostrado ser efectivo en la reducción de la anemia, los síntomas constitucionales y la esplenomegalia. Está en su fase III de ensayo clínico.(1)

Actualmente, el trasplante alogénico de células madre es el único tratamiento curativo de la mielofibrosis que mejora la supervivencia de los pacientes de mayor riesgo. Se asocia con una tasa de supervivencia libre de progresión de 40-50% a 3 años, según datos recientes. Sin embargo, la selección de pacientes, la selección de donantes, el régimen de condicionamiento, el tratamiento previo y posterior al trasplante, junto con la prevención y el tratamiento de las recaídas posteriores al trasplante son factores importantes a tener en cuenta. Es más efectivo en pacientes más jóvenes que en pacientes ancianos con comorbilidades adicionales; por lo tanto, se recomienda para pacientes más jóvenes sin otras comorbilidades.

Por lo tanto, no hay un tratamiento que sea mejor para la mielofibrosis. El mejor tratamiento lo deciden los médicos según la edad, los síntomas, el riesgo, las comorbilidades y las necesidades terapéuticas del paciente, además de las complicaciones y el riesgo de transformación de la mielofibrosis en leucemia mieloide aguda. (2)

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Soy un Neuroanestesiólogo y Especialista en el Tratamiento del Dolor. Me otorgaron el Premio Nacional de Medicina 2018. Soy CEO y fundador de la Unidad Internacional del Dolor de Madrid y editor de Journal Pain Management and Therapy. También es asesor y crítico del AIUM (Instituto Estadounidense de Ultrasonidos en Medicina) y miembro del Comité Organizador de las World Pain Conferences.

Tengo más de diez años de experiencia con terapias regenerativas que incluyen células madre mesenquimales, plasma rico en plaquetas, factores de crecimiento, transferencias de grasa y ácido hialurónico. Inicié Dolor-drdelgadocidranes.com para difundir el conocimiento y la conciencia.

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